2024年9月18日，賽分科技合作伙伴環碼生物的環形RNA-HM2002注射液項目探究性IIT研究完成首例入組，并成功完成了全球首例HM2002注射液的經心外膜心肌注射給藥。這一突破性進展，標志著環形RNA類藥物正式邁入人體臨床試驗（First-in-Human）的新階段，為后續研發邁出了堅實的第一步。
圖1.祝賀HM2002注射液IIT研究首例入組圓滿完成
環形RNA-HM2002注射液項目于8月14日在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院正式啟動。這項研究是由瑞金醫院的心血管外科專家趙強教授發起的臨床試驗（IIT），旨在評估環形RNA藥物HM2002注射液在冠狀動脈旁路移植術（CABG）后的缺血性心力衰竭患者中的安全性和耐受性。首例入組后，至9月24日，該患者已轉入普通病房，接受二級護理，生命體征和各項臨床指標均保持穩定。
CircRNA多由線性mRNA環化得到，或者采用IVT共環化的方式。其分子結構中沒有5’和3’末端，呈封閉的環形結構，因而它不受RNA外切酶的影響，在體內更穩定，此外還具有低免疫原性、特異性翻譯等特征，收到廣泛的關注。賽分科技結合circRNA、mRNA的結構特征，開發一套純化及分析方案。對于含Poly A尾的線性mRNA，可采用親和層析填料。賽分科技有兩款不同基質mRNA親和層析填料，分別聚甲基丙烯酸酯（PMA）基質的Monomix dT20，以及聚苯乙烯/二乙烯基苯（PS/DVB）基質的Proteomix POR50-dT20。兩款填料各有側重，其中Monomix dT20更適用于鏈長較短mRNA，另一款則更適用于鏈長更大mRNA樣品，具有更高的純化效率。表1為兩款填料的基本技術參數，可根據實際樣品性質選擇。
表1.mRNA親和填料技術參數
CircRNA主要純化方法和分析方案多采用SEC和反相的色譜分離模式。賽分科技大孔徑SEC色譜柱既可用于制備高純度的circRNA樣品，其高分辨率也可有效進行質量檢測。USP推薦的mRNA 分析方法也適用于circRNA聚集體的檢測。國內外已有多個研究項目采用賽分科技大孔徑SRT SEC色譜柱用于核酸樣品的制備，并發表文獻（詳情查看文獻速遞專欄中《CircRNA穩定性研究及樣品制備》文章）。硅膠反相色譜柱具有較高的分辨能力，賽分科技大孔徑反相色譜柱Bio-C18可用于將circRNA中包含nicked RNA、pre?mRNA的線性RNA分離開，作為circRNA純度檢項分析，有效對產品進行質量控制。表2為對應色譜柱產品信息參數。
表2.circRNA及mRNA色譜柱產品參數
賽分科技積極參與核酸藥物以及其他新興領域下游純化及質量控制方案的開發。賽分科技將持續為生物醫藥合作伙伴提供高質量的色譜產品和技術方案，在藥物質量控制和下游純化領域為中國生物醫藥行業的高質量發展提供專業服務。
